بجرعة 3.5 مليون دولار ، هذا هو أغلى عقار في العالم

يمكن أن يصحح العلاج الجيني العديد من الحالات الضارة عن طريق تصحيح السبب الأساسي

وافق المنظمون الأمريكيون على العلاج الجيني CSL للهيموفيليا B من Behring ، وهو تسريب لمرة واحدة يخفف المرضى من الرعاية المنتظمة ولكنه يكلف 3.5 مليون دولار لكل جرعة ، مما يجعله أغلى دواء في العالم.

وجدت دراسة رئيسية عن العلاج أن هيمجينيكس CSL من Behring ، الذي تم إعطاؤه مرة واحدة فقط ، يخفض عدد أحداث النزيف المتوقعة خلال عام واحد بنسبة 54٪. كما حررت 94٪ من المرضى من جرعات مستهلكة للوقت وباهظة الثمن لعامل IX ، المستخدم حاليًا للتحكم في الظروف المميتة المحتملة.

قال براد لونكار ، مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية: “على الرغم من أن السعر أعلى قليلاً مما كان متوقعًا ، أعتقد أن هناك فرصة للنجاح لأن 1) الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضًا و 2) لا يزال مرضى الهيموفيليا يعيشون في خوف من النزيف”. . والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments. “منتجات العلاج الجيني سوف تروق لبعض الناس.”

يمكن للعلاج الجيني تحسين العديد من الحالات الضارة بشكل كبير عن طريق تصحيح السبب الأساسي. بلغت قيمة Zolgensma Novartis AG للأطفال الذين يعانون من ضمور عضلي في العمود الفقري 2.1 مليون دولار عند الموافقة عليها في عام 2019 ، في حين أن شركة Zynteglo Bluebird Bio Inc. لمرض الثلاسيميا بيتا في الدم بلغ 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.

يمثل التسعير مشكلة بالنسبة للأدوية الجديدة ، مع ارتفاع تكاليف الأدوية مثل عقار Aduhelm الخاص بمرض الزهايمر من شركة Biogen Inc. في الولايات المتحدة وساهم Zynteglo من Bluebird في أوروبا في كونها إخفاقات تجارية.

قال بيتر ماركس ، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا ، إلا أن الخطوات اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المريض. وقال إن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المصابين بهذا المرض.

يشمل علاج الهيموفيليا التقليدي البروتينات المفقودة ، والتي تسمى عوامل التخثر ، والتي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. يعمل Hemgenix عن طريق إرسال الجين الذي يمكن أن ينتج عامل التجلط المفقود إلى الكبد ، حيث يبدأ العمل على إنتاج البروتين العامل IX.

سيتم تصنيع العلاج الجيني في ليكسينغتون ، ماساتشوستس ، بواسطة uniQure NV ، التي باعت حقوق تسويق Hemgenix التجارية لـ CSL Behring في عام 2020. حوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B ، وفقًا لـ uniQure. الهيموفيليا A أكثر شيوعًا ، حيث تصيب حوالي خمسة أضعاف عدد الأشخاص.

(باستثناء العنوان الرئيسي ، لم يتم تحرير هذه القصة بواسطة طاقم NDTV ونشرها من موجز مشترك.)

الفيديو المميز اليوم

بعد عودته من رحاب ، زُعم أنه قتل عائلته بأكملها في منزل دلهي